في إنجاز علمي وصف بـ"المذهل"، تمكن باحثون من إبطاء تطور مرض هنتنغتون – أحد أخطر الأمراض العصبية الوراثية – بنسبة وصلت إلى 75%، ما يمثّل اختراقًا طال انتظاره في عالم الطب العصبي.

ووفقًا لتجربة حديثة شملت عدداً من المرضى، فإن التدهور الذي كان من المتوقع أن يحدث خلال عام واحد، بات يستغرق قرابة أربع سنوات بعد تلقي العلاج الجيني الجديد، ما يفتح الباب أمام المصابين لحياة أفضل تدوم لعقود إضافية.

ما هو مرض هنتنغتون؟

مرض هنتنغتون هو اضطراب وراثي نادر يصيب الجهاز العصبي المركزي، ويؤدي إلى:

حركات لا إرادية ومستمرة

صعوبة في الكلام والبلع

تدهور الذاكرة والوظائف العقلية

غالبًا ما يعيش المصابون ما بين 10 إلى 20 عامًا بعد التشخيص.

ينتج المرض عن طفرة جينية تؤدي إلى تراكم بروتين سام داخل الخلايا العصبية في الدماغ، مما يسبب موتها التدريجي.

تفاصيل العلاج الجيني الجديد AMT-130

العلاج الجديد الذي طورته شركة uniQure يُعرف باسم AMT-130، ويجمع بين تقنيتي:

العلاج الجيني (Gene Therapy)

إسكات الجينات الضارة (Gene Silencing)

آلية عمل العلاج:

يُستخدم فيروس غير ضار لنقل جين معدل إلى الدماغ.

هذا الجين المعدل يحفّز إنتاج جزيئات microRNA.

بدورها، تقوم microRNA بخفض إنتاج البروتين المتحوّر السام المسبب للمرض.

طريقة التطبيق:

يتطلب العلاج عملية جراحية دقيقة في الدماغ.

تُجرى باستخدام تقنية التصوير بالرنين المغناطيسي.

تستغرق العملية بين 12 إلى 18 ساعة.

نتائج التجربة السريرية: تحسن حقيقي ومؤثر

تمت التجربة على 29 مريضًا خضعوا للعلاج الجيني، وجاءت النتائج مشجعة:

تباطؤ تطور المرض بنسبة 75% خلال متابعة استمرت 3 سنوات.

انخفاض ملحوظ في مستويات بروتين الخيوط العصبية (مؤشر موت الخلايا العصبية).

بعض المرضى تمكنوا من العودة للعمل أو الحفاظ على قدرتهم على المشي.

تعليقات الخبراء:

قالت البروفيسورة سارة تبريزي من مركز جامعة كوليدج لندن:

"لم نتوقع أبداً أن نحقق هذا المستوى من النجاح في إبطاء المرض."

وعلّق البروفيسور إد وايلد، أخصائي الأعصاب:

"هذه النتيجة هي ما كنا نحلم به منذ سنوات.. التأثير مذهل بكل المقاييس."

هل يمثل هذا العلاج نهاية معاناة مرضى هنتنغتون؟

رغم النتائج الواعدة، أكد الباحثون أن العلاج ما يزال في مرحلة التجريب، ويحتاج إلى دراسات موسّعة قبل أن يتم اعتماده رسميًا كعلاج معتمد دوليًا.

لكن يبقى هذا التطور خطوة تاريخية نحو تحويل مرض غير قابل للشفاء إلى حالة يمكن السيطرة عليها.